CRISPR/Cas9, edición genética buena, bonita y barata

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Antes de empezar a ensalzar las virtudes de CRISPR/Cas9 vamos primero a repasar un poco la biología del bachiller. Como sabéis, todos los seres vivos estamos formados por células y, en cada una de ellas, se encuentran las instrucciones para hacer un individuo entero igual a su portador.

En el núcleo de cada célula se encuentra el ADN (Acido DesoxirriboNucléico), esta molécula está compuesta por una serie de nucleótidos. Para no liarnos en exceso vamos a decir que la molécula de ADN está compuesta por millones de “letras”, ordenadas en secuencias específicas, que contienen las instrucciones para hacer un ser vivo igual al individuo del que se obtuvo la célula.

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Estas letras son: Adenina, Timina, Guanina y Citosina y se representan por A, T, C y G. La forma en que estas letras vengan dispuestas codifica las instrucciones para fabricar proteínas y otros componentes del individuo, algo parecido al código binario de 1,0 pero con 4 símbolos A,T,C,G.

Estas secuencias determinan todos los rasgos y características de cada individuo, desde su altura y morfología hasta su color de pelo si lo tuviere. Los cambios o mutaciones en estas secuencias de letras, dependiendo de dónde y en qué forma se produzcan pueden dar lugar a malformaciones o enfermedades que se desarrollarán durante la vida del individuo.

Puesto que a día de hoy es fácil y barato obtener el genoma (o secuencias de ADN) que componen a un individuo sano, es fácil comparar las secuencias de ADN de dos individuos y encontrar las diferencias.

Desde que se tiene todo este conocimiento se ha venido intentando “reparar” esas letras desordenadas y cambiarlas por las adecuadas mediante técnicas de lo que se ha dado en llamar “edición genética”.

Esto históricamente siempre ha sido muy complejo y sobre todo muy caro pues se necesitaban laboratorios muy especializados y reactivos muy complejos para cambiar una sola letra, por no mencionar lo complejo que resulta encontrar esas pocas letras mal ordenadas entre las 3.000.000.000 (si, tresmil millones ) de letras que tiene el genoma humano.

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CRISPR/Cas9
En 1987 unos científicos japoneses y posteriormente el profesor de la Universidad de Alicante, Francisco Mojica, que se dedicaban al estudio de las bacterias, descubrieron unas extrañas secuencias de “letras” en el ADN de éstas.
Las secuencias eran repeticiones regulares de grupos de 30 letras “palindrómicas”, es decir que se leen igual de izquierda a derecha que de derecha a izquierda (ATCGCTA), separadas por “espaciadores” de 36 letras no palindrómicas.

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Francis Mojica cogió uno de esos trozos de ADN y lo comparó con otros trozos de ADN de bases de datos, hasta darse cuenta de que esas secuencias de letras que tenían las bacterias coincidían con el ADN de algunos virus conocidos.

Automáticamente Mojica teorizó que esto podría ser una especie de sistema inmunológico de las bacterias. Las bacterias serían capaces de reconocer esa secuencia de ADN ante el ataque de un virus y destruirlo

Después de esto, todo un elenco de científicos brillantes se dedicaron al estudio de este fenómeno durante décadas, hasta llegar a día de hoy al editor de genes CRISPR/Cas9.
El sistema muy simplificadamente, consiste en un trozo de ARN con el CRISPR que lleva asociada una proteína llamada Cas9.
El ARN actúa como guía y dirige el complejo hacia la secuencia de ADN que coincida con el patrón de letras que va en el CRISPR, una vez detectado el grupo de letras entra en escena la proteína Cas9, que funciona como unas tijeras y corta la parte defectuosa de la secuencia para que no actúe.
Además de esto, el ARN también puede llevar asociada una secuencia nueva para sustituir a la defectuosa.
Si queremos hacer una comparación un tanto burda podríamos pensar en un editor de textos y la herramienta “cortar y pegar” o “buscar y reemplazar”. Además de todas esta virtudes, la tecnología CRISPR resulta muy barata, puede realizarse en un laboratorio convencional y los reactivos que necesitan para su manipulación son del orden de decenas de euros.

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Sin darle mucho al coco, las aplicaciones que esto puede tener son inmensas; empezando por tratar todas las enfermedades genéticas como el Síndrome de Down y otra larga lista que podrían ser curadas en el embrión.

También para los xenotrasplantes o trasplantes de órganos de otras especies. Por su morfología los órganos de los cerdos son muy similares a los humanos, pero su diferente composición genética produce rechazo en los seres humanos, mediante CRISPR/Cas9 se podrían editar los genes de estos cerdos para que sus órganos fueran compatibles con los de los seres humanos.

También se podrían modificar genéticamente a los mosquitos para que no transmitan enfermedades y hacer plantas más resistentes a plagas y condiciones climatológicas adversas y un sinfín de otras aplicaciones que ahora mismo no podemos ni imaginar.

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Obviamente todo esto también tiene una cara oscura, el bioterrorismo por ejemplo puede suponer una amenaza que ni siquiera podemos imaginar pero, yo soy un tío optimista y prefiero que sea otro el que suba un post al respecto.

Gracias por llegar hasta aquí que supongo que os habrá costado :)

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